发布时间：2021-06-08 热度：

　　近年来，大分子生物药的热度持续增高，其市场当下增速较快且具备极高的发展潜力。而相较之下，小分子药物基于其相对较长的发展历史，且考虑到潜在靶点的数量，投资者可能会对其发展空间或瓶颈产生一定的讨论。

　　我们认为，小分子药物的开发不可忽视，且随着新技术、新靶点的不断涌现，持续拓展行业的发展空间。小分子药物相对于大分子药物在体积、研发成本上都有着更大的优势。先导化合物的发现与优化在新药整体研发过程中至关重要，高质量的活性先导化合物能够大大缩短药物探索的时间，提高成药可能性。随着技术要求的不断提升，在传统新药筛选技术的基础上（已知活性化合物（Known）和高通量筛选（HTS）等），一些新的药物筛选平台应运而生，例如DELT（DNA编码化合物库）、PROTAC（蛋白降解靶向联合体）、FBDD（基于片段的药物发现平台）、SBDD（基于结构的药物发现平台）、CADD（计算机辅助药物设计和虚拟筛选平台）等。随着新型药物筛选技术的演进，一方面有助于拓宽小分子药物的市场潜力，进一步拓展市场空间；另一方面丰富技术手段，赋能CRO企业，为中长期发展打造新的增长点。

　　19年仿制药销售额占据了四分之一的全球药品市场份额，新兴医药市场拉动了整体仿制药市场的增长，2019年增长率高达11%，新兴医药市场占据了全球仿制药38%的市场份额，美国占据了28%。销量仍然集中在口服固体剂型，超过六成的销售额来自片剂和胶囊，而以美国为主的发达市场推动了注射剂型销售额的增长。展望未来，销售增长越来越多地取决于特殊的给药途径。

　　2019年美国获批新药中改良型药物占比38%，其中新配方或新生产商获批的改良型药物占比45%，而剂型主要以口服和注射为主。欧洲市场每年审批的改良型药物数量相对较少，主要原因是缺少市场独占期的销售优势，仅孤儿药和儿科用药的改良型药物在欧洲可享受10年市场独占期。改良型药物需提供类似新分子实体的完整资料才能实现溢价并得到广泛使用，然而定价和市场准入的回报通常较低。为激励改良型药物的发展，需改善支付方对其准入定价的评估以及相关法规的更新。

　　中国改良型新药申报的数量逐年上升，主要以2.2类和2.4类为主，注册申报占比55%。总体来说，改良型的药物需要广谱的创新能力：通过持续性创新降低进入的门槛，扩大患者覆盖范围，提供解决方案；通过突破型创新打破行业壁垒，聚焦患者需求，与传统治疗方案相比，以更大的差异化优势改善患者体验，提供更多的解决方案。